Come funzionano i fondi per i farmaci innovativi (oncologici e non) nella pratica? Gli esempi da alcune Regioni

Come funzionano i fondi per i farmaci innovativi

La gestione della spesa farmaceutica è una voce fondamentale nei bilanci delle Regioni, non solo per il suo peso economico ma anche per la complessità dell’equilibrio tra le risorse disponibili e la domanda di salute. Quali sono state le opportunità e le criticità che le Regioni hanno dovuto affrontare nel governo del fondo per i farmaci innovativi?

Abbiamo qui riunito le voci di diversi stakeholders, che possono offrirci il punto di vista di alcune delle professionalità coinvolte nel governo della spesa regionale.

Il commento di Giovanna Scroccaro

Direttore, Direzione Farmaceutico-Protesica-Dispositivi Medici dell’Area sanità e Sociale della Regione Veneto

Come viene gestito il fondo farmaci innovativi nella sua Regione e come viene ripartito tra le diverse aziende sanitarie?

Va innanzitutto chiarito che il Ministero della Salute concorre a rimborsare le Regioni a statuto ordinario e la Sicilia in proporzione alla spesa sostenuta dalle Regioni medesime, così come indicato nella legge finanziaria n.232/2016. Qualora la spesa registrata a livello nazionale ecceda il valore fissato per i due fondi pari a 500 milioni ciascuno, la quota di spesa non coperta dai rispettivi fondi resta a carico delle singole Regioni.

È questo il motivo per cui la Regione del Veneto anche sui fondi dei farmaci innovativi effettua una programmazione della spesa e attribuisce alle aziende sanitarie un finanziamento parametrato sulla casistica attesa. L’attribuzione dei finanziamenti viene aggiornata a metà anno sulla base del numero dei pazienti effettivamente trattati nei centri autorizzati e/ o di nuove intervenute esigenze. La ripartizione dei fondi riguarda sia i farmaci innovativi oncologici che quelli non oncologici.

A fine anno, la Regione provvede a ripartire il finanziamento alle strutture sanitarie secondo quanto rilevato dai flussi di consumo e dai Registri AIFA. L’analisi dei registri AIFA è fondamentale quando un farmaco è autorizzato in commercio per più di una indicazione terapeutica, ma il requisito di innovatività, e quindi l’accesso al fondo, non è esteso a tutte le indicazioni, perché solo il registro – e non i consumi – può fornire le informazioni dettagliate sulle indicazioni di utilizzo.

Nella Regione Veneto, come avviene l’erogazione del fondo alle strutture private accreditate?

Nella nostra Regione l’uso dei farmaci innovativi non è molto consistente nelle strutture private accreditate; per tale motivo ci siamo organizzati facendo acquistare i farmaci necessari dalla Azienda Sanitaria in cui insiste la struttura privata, così come previsto dal Decreto ministeriale del 16 febbraio 2018. Infatti, il decreto prevede che la spesa regionale di competenza per singola Regione sia calcolata dalle dispensazioni rilevate attraverso i registri di monitoraggio AIFA sia per le strutture pubbliche che private, purché per queste ultime l’acquisto sia stato effettuato dall’ente del SSR di natura pubblica.

Come funziona il fondo per i pazienti che vengono trattati al di fuori della propria Regione di residenza?

Così come prescritto dalla normativa, in Regione Veneto abbiamo in cura – anche se con casistica limitata – pazienti che sono residenti in altre Regioni. Non abbiamo registrato nessun problema di gestione o capienza del fondo. Sappiamo peraltro che in altre Regioni la distribuzione non viene sempre garantita. Va inoltre ricordato che le norme prevedono che, al momento della redistribuzione a livello nazionale della spesa per i farmaci innovativi, in caso di superamento del tetto massimo del fondo, il rimborso per i pazienti fuori Regione venga garantito, mentre rimane a carico delle singole Regioni la quota spesa per i propri residenti.

Il fondo farmaci innovativi viene finanziato a livello nazionale, ma l’erogazione e il monitoraggio dei farmaci avviene a livello regionale: nella sua esperienza, come si armonizzano questi due piani? Ci sono elementi di criticità?

Il problema principale è rappresentato dal fatto che le Regioni non hanno a disposizione un aggiornamento mensile aggiornato sui consumi nazionali del fondo. La richiesta di una maggiore tempestività informativa sulla capienza del fondo è stata avanzata dalle Regioni in diverse occasioni perché riveste un’importanza fondamentale: poiché la gestione del fondo è a livello nazionale, la singola Regione, nel corso dell’anno, può monitorare il proprio consumo, ma non può sapere in tempo reale né quanto stanno spendendo le altre Regioni né se il tetto di spesa è stato raggiunto. È vero che l’AIFA pubblica con cadenza mensile il report del monitoraggio della spesa farmaceutica nazionale e regionale ma i report vengono pubblicati anche parecchi mesi dopo il periodo di riferimento.

L’informazione completa viene resa nota solo alla fine dell’anno, al momento del consuntivo; se le matrici di consumo nazionale aggiornate venissero fornite mensilmente alle Regioni, la situazione sarebbe più facilmente gestibile.

Se il fondo per i farmaci innovativi venisse gestito diversamente, ripartendolo in misura proporzionale alla quota di accesso al fabbisogno sanitario standard di ciascun anno di riferimento, certamente la gestione dei fondi e la programmazione regionale sarebbero semplificate: la Regione Veneto saprebbe già ad inizio anno che la sua quota del fondo innovativi è pari, ad esempio, all’8% del fondo complessivo e potrebbe organizzare la ridistribuzione tra le strutture sanitarie. Questa modalità di ripartizione ben si presta ai farmaci ove non esistono concrete dimostrazioni di un differente fabbisogno regionale perché correlato a variabilità epidemiologica. Certamente nel caso in cui la prevalenza di malattia sia diversa tra le Regioni, una ripartizione collegata alla quota di accesso potrebbe risultare poco equa. In ogni caso la proposta di attribuire i fondi in base alla quota di accesso non è percorribile perché la Legge che ha istituito i fondi innovativi prevede specificatamente che le Regioni vengano rimborsate in base all’effettivo consumo.

Rimborsare sulla base del consumo può peraltro incentivare scelte poco virtuose, quali l’impiego dei farmaci innovativi (nel caso degli oncologici) anche quando potrebbero essere utilizzati farmaci meno costosi, ma non innovativi, la cui spesa è quindi completamente a carico delle Regioni.

Non solo: in caso di superamento del fondo nazionale anche le Regioni che avessero usato con molta oculatezza i farmaci innovativi, potrebbero non vedersi garantito il completo rimborso di tutta la spesa sostenuta.

Da un punto di vista più generale, al di là del meccanismo e delle procedure, io credo che la norma meriterebbe di essere rivista perché può creare un incentivo al consumo, anche a scapito dell’appropriatezza. Certo, l’appropriatezza sul singolo farmaco rimane garantita dai Registri AIFA però, in un panorama di diverse terapie disponibili, i clinici possono adottare strategie diverse: ad esempio, c’è chi opta direttamente verso l’utilizzo del farmaco innovativo ma c’è anche chi può ritenere ancora valida un’altra alternativa, prima di passare al farmaco che accede al fondo. L’attuale sistema di rimborso può creare una “corsa” competitiva all’uso dei fondi poco virtuosa e non necessariamente correlata alla epidemiologia e ai fabbisogni. A mio modo di vedere, salvo alcuni farmaci per i quali ci sia una concreta dimostrazione delle differenze epidemiologiche tra Regioni, sarebbe preferibile ripartire il fondo allo stesso modo con cui viene ripartito il Fondo Sanitario Nazionale, demandando alle Regioni il compito di rispettare i Livelli essenziali di assistenza e nel caso specifico di garantire l’accesso ai farmaci innovativi a tutti coloro che ne hanno bisogno. Rimarrebbe in capo al livello nazionale il compito di mettere in atto tutte le verifiche necessarie a garantire il rispetto degli adempimenti.

Il commento di Anna Maria Marata

Coordinatore della Commissione Regionale del Farmaco, Regione Emilia Romagna. Direzione generale Cura della persona, Salute e Welfare

Come viene gestito l’accesso al fondo farmaci innovativi nella sua Regione e la ripartizione tra le diverse aziende sanitarie?

In Emilia Romagna la gestione dell’accesso al fondo per i farmaci innovativi dipende dalla classe di farmaci, con percorsi differenti per i farmaci oncologici e non oncologici. Il nostro punto di partenza è sempre la gestione clinica ottimale dei pazienti, con l’individuazione della casistica da trattare e il confronto con gli stakeholder coinvolti (medici, farmacisti, amministratori, rappresentanti dei pazienti) per far emergere le problematiche cliniche e/o organizzative legate alla singola patologia o al singolo farmaco. Su questa base si inserisce il governo della spesa che deve seguire direttrici diverse a seconda delle peculiarità evidenziate nel percorso precedente.

La gestione dei farmaci innovativi per l’epatite C, che è stata la nostra prima “palestra” di governo su questo tema a partire dal 2015, ha coinvolto migliaia di pazienti, con una serie di farmaci entrati in commercio in un periodo molto breve e che prevedono un trattamento limitato nel tempo (al massimo 24 settimane). Il nodo centrale in questo caso era ed è l’individuazione dei pazienti e la loro gestione ottimale applicando i criteri stabiliti a livello centrale e non discutibili, ma cercando di ottimizzare le risorse disponibili al fine di trattare il maggior numero di pazienti possibili con le risorse economiche messe a disposizione dal fondo. Nel 2015 (primo anno di disponibilità di tali farmaci) nella nostra Regione c’è stato un ampliamento regionale rispetto alla quota messa a disposizione dal fondo nazionale.

Una situazione ben diversa è stata quella che abbiamo affrontato con ivacaftor per la fibrosi cistica oppure con nusinersen per l’atrofia muscolare spinale (SMA): in quest’ultimo caso, il numero di pazienti da trattare è molto ristretto, ma il problema principale da affrontare riguardava il livello logistico/organizzativo, considerato che per la prima volta si doveva predisporre una somministrazione cronica per via intratecale, che rappresenta una modalità piuttosto complicata in quanto i pazienti devono sottoporsi ad una puntura spinale per ogni trattamento. Insieme ai prescrittori abbiamo dovuto individuare, come sempre, il numero di pazienti candidati al trattamento per ipotizzare l’impatto economico della nuova terapia ma anche, e questo è un elemento peculiare di nusinersen, come organizzare la somministrazione. La soluzione elaborata è stata quella di individuare un numero ristretto di centri prescrittori affiancati da strutture che possano somministrare il farmaco e supportare i centri prescrittori per raggiungere tutti i pazienti da trattare. Abbiamo poi dovuto condividere fra i prescrittori/somministratori una procedura per rendere ottimale e omogenea la somministrazione.

Il nostro approccio è sempre quello di gestire insieme ai nostri clinici la strategia più opportuna per far sì che si ottenga il massimo dell’efficienza avendo il controllo e il governo di quello che sta succedendo anche a livello economico. Il metodo è sempre quello di attivare dei gruppi di lavoro regionali cui delegare la produzione di documenti (raccomandazioni terapeutiche, linee guida, linee di indirizzo) che consentano un uso appropriato ed efficiente dei farmaci. Ogni paziente dovrà avere il farmaco più appropriato per gestire la sua patologia, ma il clinico nella scelta terapeutica, a parità di efficacia e sicurezza, dovrà considerare anche il costo dei farmaci al fine di perseguire l’uso ottimale delle risorse disponibili.

Nella vostra Regione ci sono state criticità sui pazienti non residenti o sulla gestione delle strutture private accreditate?

L’accesso dei pazienti fuori Regione in Emilia Romagna dipende dal tipo di patologia, dalla classe di farmaco e dalle competenze delle nostre strutture: per le patologie neoplastiche la mobilità proveniente da altre regioni è maggiore, mentre ad esempio per il nusinersen si tratta di pochissimi casi. In generale non abbiamo riscontrato alcuna criticità anche perché, su questo tema, l’organizzazione dei fondi per i farmaci innovativi prevede la separazione dei rimborsi tra residenti e non residenti. È un aspetto ben affrontato dalla normativa.

In Emilia Romagna il numero di strutture private accreditate è molto limitato e quindi meno problematico rispetto ad altre Regioni.

Ci sono criticità per il fatto che il fondo degli innovativi è finanziato a livello nazionale ed è gestito a livello regionale? Come si armonizzano questi due piani?

Questo è decisamente il punto più critico della gestione, soprattutto per quanto riguarda la rendicontazione. Nel caso dei farmaci per l’epatite C noi l’abbiamo affrontato prevedendo un piano terapeutico regionale informatizzato che i nostri clinici hanno dovuto compilare in aggiunta al piano terapeutico previsto da AIFA. Ciò si è reso necessario per disporre di informazioni dettagliate e tempestive sulla spesa regionale aggiornate in tempo reale, mese per mese per consentire di programmare la spesa e utilizzare al meglio tutti i fondi disponibili. I dati di monitoraggio AIFA infatti sono parziali e soprattutto i dati di spesa sono disponibili in maniera più completa solo a fine anno. Questa procedura ha richiesto un maggiore impegno da parte dei nostri clinici, e rappresenta un problema rispetto al quale bisognerà trovare una soluzione alternativa in futuro.

In questo modo noi abbiamo programmato la spesa ed effettuato i rendiconti ai clinici, alle Aziende Sanitarie e ai servizi farmaceutici, con cadenza mensile: ad esempio, ad ottobre 2017 siamo stati in grado di stimare, sulla base della prescrizione effettuata, una spesa di 28 milioni per l’anno 2017 a fronte di un fondo disponibile di 34 milioni, e questo dato ci ha consentito di rassicurare i clinici sulla capienza del fondo fino a fine anno invitandoli ad aumentare, compatibilmente con i problemi organizzativi, la prescrizione. Perché l’obiettivo rimane quello di spendere in maniera appropriata tutte le risorse a disposizione ma, in mancanza di dati certi sull’andamento della spesa, la gestione e la programmazione della prescrizione risulta difficile. A maggior ragione quando, come nel caso dei farmaci per l’epatite C, il sistema di definizione dei prezzi è veramente molto complicato e prevede anche regole di confidenzialità da rispettare: in questa situazione, a nostro parere, il ruolo della Regione è ancora più importante come garanzia di una informazione super partes, al di là delle aziende farmaceutiche.

Alla fine del 2017 il nostro dato di spesa finale per i farmaci innovativi non oncologici è stato di circa 32 milioni di euro. Dal monitoraggio AIFA relativo al periodo gennaio-novembre 2017, reso noto nella Riunione del Consiglio di Amministrazione AIFA del 29 marzo 2018 e che successivamente è stato aggiornato, la spesa per il 2017 per la Regione Emilia Romagna risultava essere di circa 7 milioni di euro. In realtà, nessuno dei due dati era sbagliato, si trattava di una diversa modalità di presentare i dati attribuendo temporalmente in modo diverso i rimborsi tramite payback. Quello che mi preme sottolineare in questo caso, fuor di ogni polemica, è che il report elaborato da AIFA, seppure corretto dal punto di vista contabile, non ci fornisce un aiuto concreto per il governo della spesa. Sarebbe opportuno quindi trovare una soluzione condivisa tra tutti gli attori coinvolti, in modo che le Regioni possano contare su un dato tempestivo, affidabile e utile per il controllo della spesa e per la programmazione delle prescrizioni da parte dei clinici. Considerando che per tutti i farmaci innovativi è stabilito l’obbligo della compilazione di un registro, sarebbe auspicabile predisporre un coordinamento tra il livello centrale e il livello regionale in modo tale che tutti possano accedere agli stessi dati in modo tempestivo senza la necessità di duplicare i registri e i database a livello regionale, evitando di appesantire il lavoro dei clinici e rendendo più efficienti le procedure.

Il commento di Roberta Di Turi

Direttore Dipartimento dei Servizi, Direttore UOC Assistenza farmaceutica, Asl Roma 3

Come viene gestito l’accesso al fondo dei farmaci innovativi nella sua Regione e la ripartizione tra le diverse aziende sanitarie?

Prima del 2017, in mancanza di una normativa dedicata, il tema non si poneva. Come noto, dal 1° gennaio 2017 sono stati istituiti i due fondi nazionali per il concorso al rimborso della spesa regionale effettuata per l’acquisto di medicinali innovativi, oncologici e non oncologici. Dal quel momento quindi, anche nella nostra Regione, eravamo a conoscenza che, in base alla normativa nazionale, avremmo avuto accesso e diritto a questi fondi ma fino al 28 dicembre 2017 la Regione Lazio non ha legiferato in tal senso. In quella data, sono stati emanati i provvedimenti che hanno disposto la ripartizione dei fondi, con una distinzione tra innovativi oncologici e non: per i farmaci non oncologici la ripartizione è stata prevista tra le sole aziende sanitarie locali sulla base dei consumi calcolati in proporzione ai residenti delle singole ASL. L’attribuzione dei fondi è stata però “virtuale”, nel senso che compare nel bilancio regionale ripartito per le diverse aziende ma non è stata seguita nei fatti da un travaso di risorse verso i cosiddetti “payers”, cioè gli operatori che hanno la responsabilità della spesa. In pratica, il conto delle farmacie interne alle ASL e dei Servizi farmaceutici territoriali è risultato invariato rispetto alla spesa effettuata: per questo motivo possiamo definirlo un ritorno “virtuale” al bilancio aziendale che però, di fatto, non è arrivato alle strutture periferiche competenti.

Il fondo per i farmaci innovativi oncologici è stato trattato in maniera diversa perché la delibera regionale ha previsto la ripartizione tra tutte le aziende sanitarie, comprese le aziende ospedaliere e gli Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS). In questo caso, la Regione ha decretato che la ripartizione tenesse conto di chi effettivamente somministrava il farmaco, e quindi anche delle aziende ospedaliere. A mio parere, questa modalità di ripartizione è più corretta e sarebbe utile anche nel caso dei farmaci innovativi non oncologici: ad esempio, i medicinali anti HCV vengono dispensati da un numero ridotto di aziende ospedaliere ma, in una partita di giro, il ritorno economico è destinato alle singole ASL che invece, di fatto, non dispensano.

Comunque, anche nel caso degli oncologici, alcune aziende ospedaliere hanno registrato a bilancio la riassegnazione virtuale ma, ancora una volta, questa quota non è stata stornata dalla spesa attribuita alle Unità Operative che l’avevano prodotta, tantomeno è stata resa nota ai Servizi Farmaceutici.

E si tratta di cifre importanti: stiamo parlando di oltre 54 milioni di euro assegnati alla Regione Lazio per i farmaci oncologici innovativi e altrettanto per i farmaci innovativi non oncologici.

Quali criticità ha riscontrato maggiormente nella gestione pratica di questi fondi?

La non completa trasparenza delle procedure per l’accesso ai farmaci innovativi ha comportato una situazione di incertezza da parte dei payers ma anche dei clinici che, non sentendosi garantiti da una normativa regionale certa e tempestiva, hanno adottato un atteggiamento prescrittivo molto cauto nei confronti di questi farmaci: questo è accaduto nella nostra Regione ma dobbiamo ricordare come, anche a livello nazionale, i fondi stanziati dalla legge nazionale 2017 di stabilità non siano stati utilizzati del tutto.

Nonostante questa situazione di incertezza, ogni farmacista dirigente, nella sua realtà e struttura, si muove considerando le motivazioni etiche che sono alla base della professione, cercando quindi di garantire l’accesso ai farmaci a tutti i pazienti che ne hanno bisogno, nell’ambito della previsione di bilancio elaborata a inizio anno. Nella pratica, pur sapendo che esistono i fondi per i farmaci innovativi, spesso i payers regionali non sono messi in condizione di poterci fare affidamento. Il che, ovviamente, non rappresenta una modalità rassicurante né per gli operatori né tantomeno per i cittadini.

A livello di rendicontazione, in mancanza di procedure chiare da mettere in atto, i responsabili della spesa hanno agito in maniera autonoma e in base alla propria esperienza o necessità: per quanto riguarda la mia struttura, ad esempio, abbiamo registrato e messo in evidenza tutta la spesa complessiva legata agli innovativi, senza però averne nessun esito contabile in pratica.

La gestione del fondo, con erogazione a livello nazionale, e la prescrizione dei farmaci, che è a livello regionale, sono due strade che si armonizzano o questa doppia via può creare delle criticità?

Al di là degli obblighi normativi stabiliti a livello nazionale, come il monitoraggio da parte dell’AIFA, e l’obbligo di debito informativo regionale che le strutture devono assolvere, la gestione a livello regionale è lasciata all’iniziativa delle singole aziende che, anche in assetto multidisciplinare, agiscono però in base alla propria programmazione. Possiamo dire che, se la via nazionale è tracciata, la via regionale rimane in capo ai singoli: non c’è una direttiva regionale che rende i percorsi omogenei, con il rischio che anche l’accesso ai farmaci non sia omogeneo in quanto dipende dalle condizioni di bilancio delle singole aziende.

Questi fondi per i farmaci innovativi possono rappresentare un’opportunità o un limite?

Un limite sicuramente no, potrebbero rappresentare una grande opportunità. La prima esperienza fatta in tal senso ci ha dimostrato però che, in mancanza di indicazioni e orientamenti chiari da parte delle Regioni, questi fondi rischiano di essere degli strumenti poco utili. Se viene stanziato un finanziamento ad hoc, la logica vorrebbe che quel finanziamento andasse utilizzato fino in fondo, per coprire dei bisogni insoddisfatti e agevolare quelle fasce di popolazione più deboli che ne hanno bisogno. In questo momento, non sembra che questi risultati siano stati raggiunti appieno. La politica di scarsa trasparenza e assenza di provvedimenti certi a livello regionale rischia di inficiare gli investimenti e gli sforzi sostenuti a livello nazionale. Un vero peccato, secondo me.

Il commento di Daria Bettoni

Farmacista ospedaliera, ASST Spedali Civili di Brescia

Come viene gestito il fondo farmaci innovativi nella sua Regione e la ripartizione tra le diverse aziende sanitarie? Quali sono le direttive regionali?

Da sempre la politica sanitaria regionale della Lombardia è ispirata alla formalizzazione di linee di indirizzo e non di imposizione; i vincoli prescrittivi, previsti dalla normativa nazionale, vengono applicati tenendo conto anche dell’organizzazione ospedaliera e delle esigenze territoriali. Ciò ha costantemente consentito un accesso veloce ai nuovi farmaci. Ad esempio, non è presente un Prontuario Terapeutico Regionale, che di fatto, come più volte sottolineato da AIFA, rallenta significativamente la disponibilità delle terapie innovative nelle Regioni in cui è stato adottato.

In Lombardia sono frequentemente istituiti specifici gruppi di lavoro multidisciplinari, che coinvolgono i medici dei centri di riferimento per le diverse patologie e i farmacisti ospedalieri, affinché venga individuata la casistica (spesso tramite survey) e siano condivisi i percorsi di cura.

La Regione Lombardia, per ogni farmaco inserito nei registri di monitoraggio dell’AIFA (non solo per gli innovativi), individua gli specialisti prescrittori e le UO afferenti, privilegiando le scelta dell’approccio “multidisciplinare”. In questo modo si ottimizza il trattamento terapeutico, rispondendo alle necessità cliniche, gestionali e logistiche del paziente, tenendo conto anche delle differenti situazioni organizzative locali. Possono essere inoltre autorizzate “deroghe”, su richiesta dei singoli centri, che devono evidenziare la casistica clinica e particolari esigenze che possono migliorare la gestione dei pazienti.

La Regione Lombardia inoltre promuove lo sviluppo di reti del tipo hub e spoke, in cui gli specialisti condividono le scelte prescrittive, i dati di esito e la corretta distribuzione delle risorse e il monitoraggio della spesa farmaceutica. In una Regione come la Lombardia, con molti centri ospedalieri specialistici di eccellenza, di grande estensione territoriale e densamente popolata, questo modello è particolarmente efficace e garantisce una maggior appropriatezza. In particolare sono da tempo presenti reti oncologiche lombarde (REL e ROL) e per le malattie rare; sono state istituite reti per l’HCV: questa scelta organizzativa consente l’accesso alle terapie innovative in tempi brevi.

In merito alla specifica casistica dei farmaci innovativi, ad oggi la ripartizione del fondo rientra nel finanziamento complessivo dell’assistenza farmaceutica che viene formalizzato ad inizio di ogni anno dalla Regione a favore delle strutture sanitarie pubbliche e private accreditate. Non c’è quindi un fondo per Azienda, ma, come i biosimilari, sono scorporati dall’abbattimento del tetto di File F regionale con una sorta di rimborso “a piè di lista”.

Solo nel caso dei farmaci antiHCV sono assegnati specifici finanziamenti vincolanti, ma riprogrammabili in corso d’anno, e dedicati alle reti/singole strutture.

Ci sono procedure differenti per i farmaci oncologici e non oncologici?

Per talune tipologie di farmaci, per le malattie rare (es. atrofia muscolare spinale – SMA – e fibrosi cistica), sono istituiti percorsi che includono il riconoscimento dei centri di riferimento da parte del Centro di Coordinamento Regionale per le Malattie Rare, che promuove gruppi di lavoro multidisciplinari per l’elaborazione e l’aggiornamento dei PDTA; ad oggi sono 110 i PDTA per le malattie rare disponibili sul sito del Centro di Coordinamento Regionale: fra questi è presente quello per la SMA, in cui è stato incluso il trattamento con nusinersen.

Nell’ambito delle malattie rare le scelte delle singole Regioni sono condivise e coordinate in un Tavolo nazionale afferente alla Commissione Salute, a cui partecipo come referente per la Lombardia. In particolare per la nuova terapia per la SMA, che è particolarmente complessa per le modalità di somministrazione, il confronto e l’adozione di scelte concordate è fondamentale per rispondere alle esigenze dei pazienti che spesso si rivolgono anche a centri lontani dalla Regione di residenza.

In sintesi per farmaci innovativi per malattie rare sono identificati i centri autorizzati alla prescrizione.

La stessa situazione avviene per l’HCV, per cui, come già detto, sono individuati specifici centri autorizzati alla prescrizione. Inoltre, all’interno di tale elenco sono state istituite due reti inter-ospedaliere, fra loro connesse, la rete bergamasca e la rete bresciana, coordinate rispettivamente dall’ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo e l’ASST Spedali Civili di Brescia. Ogni rete fa riferimento ai suddetti, ma coinvolge più strutture e specialisti (infettivologi, gastroenterologi, epatologi e farmacisti), in modo da avere una costante evidenza delle esigenze cliniche, delle terapie in corso e già concluse, degli esiti, oltre che della spesa farmaceutica sostenuta e delle risorse necessarie per l’attuazione delle terapie programmate.

Il budget assegnato è determinato sulla base di survey periodicamente aggiornate, tenendo anche conto della variabilità dei costi dei farmaci, dei nuovi casi, delle terapie concluse e dei rimborsi pervenuti, e può comunque essere ridiscusso e rivalutato, se necessario.

Differente è la situazione dei farmaci oncologici per i quali, a causa della numerosità della casistica, ad oggi si è preferito autorizzare tutte le strutture di oncologia pubbliche e private accreditate (salvo specifici farmaci o indicazioni terapeutiche in cui vengono individuati specifici centri).

Per i farmaci oncologici la Regione ha un rapporto diretto, oltre che con i farmacisti ospedalieri, con le reti di riferimento oncologiche (ROL e REL), che sono da tempo diffuse, come in altre Regioni, ad esempio Piemonte, Toscana, Trentino, Umbria, Veneto.

Come viene gestito il privato accreditato?

Il privato accreditato rispetta le stesse regole del pubblico, i centri devono essere specificatamente autorizzati, in coerenza con la logica della libertà di scelta del paziente, che deve poter essere curato dagli specialisti a cui si è affidato.

Il DM del 16 febbraio 2018 prevede che l’acquisto sia effettuato da centri ospedalieri pubblici, per questo i farmaci per l’HCV sono acquistati dalle ASST pubbliche di riferimento, specificatamente individuate dalla Regione, che, con una gestione “in rete”, provvedono all’acquisto e all’erogazione agli ospedali privati autorizzati, al monitoraggio previsto dai registri AIFA e alla gestione del budget complessivo.

Si tratta di un sistema complesso, reso necessario dalla disposizione ministeriale, che può rendere poi difficile la corretta tracciabilità del dato a livello dei registri di monitoraggio, per questo è stata recentemente inserita da AIFA la nuova funzionalità di identificazione della natura pubblica o privata della struttura acquirente. Purtroppo uno sviluppo selettivo che consenta la classificazione solo per i registri innovativi non è possibile a causa della configurazione integrata della piattaforma.

Per i farmaci innovativi non oncologici gli acquisti già vengono effettuati da strutture pubbliche, anche se erogati da privati accreditati, mentre nel caso degli oncologici innovativi Regione Lombardia sta organizzando un sistema di acquisto analogo al fine di non perdere l’accesso al fondo innovativi, in quanto la spesa sostenuta dai privati accreditati al momento è a carico del bilancio regionale.

Nella sua struttura avete anche casi di pazienti da fuori Regione? Come vengono gestiti?

Il nostro ospedale, come molti della Regione Lombardia, è un centro “attrattivo” anche per pazienti non bresciani, spesso provenienti da altre Regioni. L’indicazione della Regione Lombardia è sempre stata di massima disponibilità, per cui le terapie vengono prescritte ed erogate, nel rispetto della libertà di scelta del paziente.

Analogamente, i pazienti lombardi possono essere seguiti, anche per i farmaci innovativi, presso ospedali non lombardi. La gestione, concordata con i centri di riferimento, può essere interamente a carico del centro prescrittore oppure il farmaco può essere dispensato anche dalla farmacia di residenza, come è consentito dal sistema dei registri AIFA.

In taluni casi (HCV), solo per alcune Regioni, la compensazione non è automatica, ma va specificatamente richiesta, tramite la ASL di residenza, alla Regione di residenza.

La spesa relativa ai non residenti è rimborsata alle Regioni mediante la fatturazione diretta fra enti del SSN.

Esistono criticità sulla rendicontazione o il monitoraggio?

Le attività di rendicontazione e monitoraggio, fra loro strettamente correlate, si estendono a tutti i farmaci inclusi nei registri AIFA, ad oggi sono 132 i registri e i piani terapeutici web based. Ciò comporta molto lavoro per i centri ospedalieri da parte dei medici prescrittori e dei farmacisti ospedalieri, sia per la compilazione dei registri AIFA, che per la valutazione del bisogno clinico mediante survey, la rendicontazione mediante File F, l’elaborazione dei periodici report sulla spesa farmaceutica, indispensabili per la valutazione dei budget da assegnare a livello regionale. Inoltre sono previste periodiche e capillari verifiche da parte delle Agenzie di Tutela della Salute (ATS) su queste attività.

L’informazione di ritorno da parte di AIFA potrebbe e dovrebbe essere più tempestiva: sono pubblicati dei report mensili e annuali sulla spesa farmaceutica nazionale e regionale, ma dopo diversi mesi (ad es. il Monitoraggio della Spesa Farmaceutica Nazionale e Regionale di gennaio-aprile 2018 è del 24 settembre 2018), mentre il rapporto Osmed 2017 è stato reso disponibile a luglio 2018.

Il carattere nazionale del finanziamento del fondo si armonizza con l’erogazione dei farmaci, che avviene a livello regionale?

Attualmente, dal 2018, la gestione dei fondi è mista e prevede un acconto per le Regioni sulla base del fabbisogno indistinto, stabilito dall’accordo Stato-Regioni, considerando anche il conguaglio 2017, con un saldo relativo alla spesa effettivamente sostenuta per i pazienti residenti. La mancanza di una chiara ripartizione regionale dei fondi per i farmaci innovativi oncologici e non oncologici, che potrebbe essere effettuata sulla base della spesa farmaceutica complessiva regionale, quando non esistano differenze territoriali di incidenza e prevalenza per le patologie trattate, rende più complessa la gestione delle risorse a livello regionale ed espone le Regioni al rischio di un mancato rimborso.

Inoltre, oltre alle informazioni sulla spesa farmaceutica, andrebbero pubblicati dati epidemiologici, così come i risultati dei trattamenti conclusi. L’ambito in cui è presente una reportistica puntuale è quello dell’HCV, questo modus operandi andrebbe esteso anche a tutti gli altri farmaci innovativi.

Ma la vera criticità è costituita dal ritardo con cui AIFA pubblica i dati di accesso ai fondi da parte delle Regioni, cosa che impedisce a queste ultime una reale azione di programmazione.

Un commento generale sul fondo farmaci innovativi: quali sono le opportunità o i limiti? Si potrebbe migliorare qualche aspetto?

Come evidenziato nel Position Statement di GIMBE, sarebbe necessaria una maggior trasparenza nei criteri di valutazione adottati per decidere l’innovatività di un farmaco. Le basi scientifiche e metodologiche sono condivisibili, ma il metodo di valutazione non è stato esplicitato per quanto riguarda le variabili considerate: bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove.

Inoltre il fatto che i fondi effettivamente spesi per i farmaci innovativi e non innovativi siano molto inferiori alle risorse stanziate significa che il sistema di gestione attuale non è ottimale e potrebbe essere migliorato l’accesso dei pazienti a terapie di riconosciuta efficacia.

Gli obiettivi strategici del nostro Servizio Sanitario Nazionale sono la qualità delle cure, l’equità e la sostenibilità. Per il loro conseguimento è essenziale non circoscrivere le valutazioni ai trattamenti farmacologici, ma definire e condividere, a livello nazionale, valutazioni di Health Technology Assessment e percorsi diagnostici, terapeutici e assistenziali (PDTA), creare gruppi di lavoro multidisciplinari di riferimento, selezionare i centri prescrittori individuando le eccellenze, promuovere, sul modello delle Malattie Rare, la diffusione delle reti di patologia, migliorare l’integrazione dei meccanismi di programmazione e controllo. I finanziamenti dovrebbero poter essere adeguati alla valutazione degli esiti delle terapie, ciò è possibile adottando strumenti informativi che correlino l’appropriatezza prescrittiva e l’efficienza economica all’efficacia dei trattamenti, mettendo in relazione i dati clinici disponibili dai registri AIFA con quelli amministrativi sui farmaci (File F), e delle prestazioni (schede di dimissione ospedaliera – SDO).