Mario Melazzini: «Early Access per le terapie innovative e avanzate: il modello italiano»

Intervista al Professor Mario Melazzini, Direttore Scientifico Centrale degli Istituti Clinici Maugeri, Pavia

Alcuni studi evidenziano come i tempi di accesso ai farmaci dopo l’approvazione in EMA possono essere piuttosto lunghi: le norme italiane sull’early access riescono ad incidere positivamente sulla tempestività di accesso per i pazienti?

Dentro ogni norma si muove il lavoro delle persone.  La normativa italiana ha dimostrato nel corso del tempo di riuscire a raccogliere la sfida della velocità che, riferita alla vita delle persone e al loro legittimo bisogno di salute, si è puntualmente tradotta in modalità che permettano di accedere alle terapie nel più breve tempo possibile. E quando arrivano nuove terapie bisogna farsi trovare pronti, con attività che cominciano ben prima della negoziazione del prezzo. Garantire ai pazienti un accesso rapido ai nuovi farmaci nel rispetto delle evidenze scientifiche che assicurino qualità, efficacia e sicurezza deve essere sempre la direttrice delle attività regolatorie italiane. E finora c’è stata, attivando strumenti diversi.

Pensiamo al cosiddetto fondo del 5%: solo nel 2017 il nostro Paese aveva impegnato quasi venti milioni di euro. Una cifra enorme ma indispensabile per rispondere a bisogni di salute sempre diversi e crescenti. Nel nostro Paese esiste la possibilità di ricorrere al cosiddetto “uso compassionevole” che consente di utilizzare un medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, al di fuori della sperimentazione stessa, in pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita laddove, per esempio, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche. Esiste anche la possibilità di accedere a un farmaco tramite la Legge 648/1996 che consente, quando non esista un’alternativa terapeutica valida, di erogare un farmaco autorizzato in altri Stati, ma non in Italia, di erogare medicinali non ancora autorizzati, ma in corso di sperimentazione clinica e medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata. Insomma nel nostro Paese il legislatore ha dimostrato quasi sempre coraggio.

Mario MelazziniQuali sono le principali criticità degli attuali canali dell’early access italiani per la gestione delle terapie innovative o avanzate?

Sono tre le principali criticità legate agli accessi precoci, indipendentemente dai canali normativi o dalle fasi storiche: il valore relativo dei dati preliminari, le evidenze negative che possono palesarsi in una fase successiva dello sviluppo e, da un punto di vista più etico, l’applicazione forzata del concetto di unmet medical need e di uso compassionevole. La storia ci ha dimostrato purtroppo come anche le situazioni più drammatiche possano essere strumentalizzate o comunque utilizzate in modo distorto e dannoso.

Nella sua esperienza, quali strumenti sono maggiormente utilizzati ed efficaci per garantire l’accessibilità in tempi rapidi dei farmaci ai pazienti e quali potrebbero essere migliorati? Potrebbe essere utile una riforma legislativa di alcuni strumenti, e in che termini (es. Legge 648 o classe Cnn)?

L’Italia ha sempre mostrato una sensibilità unica nel panorama internazionale, ma credo che in termini di accessibilità e strumenti di valutazione del tempo sarebbe auspicabile un confronto serio per valutare se e quali siano le realtà nazionali che riescono a razionalizzare al meglio le procedure di autorizzazione. Prima di un confronto europeo però credo sarebbe opportuno fare un’analisi delle tante, troppe differenze regionali, che non possiamo fare finta di non vedere. Persistono delle diseguaglianze, infatti, che andrebbero affrontate con rigore e onestà. La segmentazione del potere di intervento, statale, regionale, locale non può reggere senza una cabina di regia politica e amministrativa in grado di fare valutazioni nazionali efficienti. Non basta fare la propria parte, non è sufficiente.

Sul piano dei costi, quali potrebbero essere le strategie da mettere in atto per garantire la sostenibilità di terapie innovative, come le CAR-T o la terapia genica, nell’ambito del Servizio Sanitario Nazionale?

Sicuramente non da oggi, ma oggi più che mai i dati sono il cuore di ogni passo, sia questo di programmazione sia di valutazione. Mentre sul piano privato collezionare informazioni è normale perché evita duplicazioni e massimizza informazioni anche di secondo livello, il mio timore è che i policy maker non abbiano ancora colto l’importanza strategica delle banche dati. Sottolineo questo passaggio perché dalle informazioni pubbliche mi pare che attualmente non esista ancora un database europeo per le terapie CAR-T, il che significa che, inconsapevolmente o meno, più persone potrebbero stare lavorando a progetti simili, perdendo così la possibilità di ottimizzare risorse strumentali, finanziarie e umane. La sostenibilità passa anche attraverso un’allocazione efficace ed efficiente di risorse, da un punto di vista industriale ma soprattutto statale.

La normativa italiana ha raccolto la sfida della velocità ma le differenze regionali sono ancora troppo marcate

Ci sono altre esperienze, a livello europeo e internazionale, che potrebbero offrire degli spunti per migliorare accessibilità e sostenibilità in Italia?

L’Italia si è sempre contraddistinta in questo campo, siamo stati esempio e abbiamo contributo a generare condizioni di grande competitività a vantaggio dei nostri cittadini, dei pazienti. Il confronto aperto è sempre una ricchezza, ma il modello italiano deriva da una Carta Costituzionale che dobbiamo tenerci stretta: l’obbligo di garantire la salute anche attraverso la dispensazione dei farmaci è la bussola. Poi di esempi possiamo trarne anche altrove perché, come mi capita di dire spesso, c’è sempre la possibilità di migliorare, basta guardare le sfide e affrontarle con coraggio. C’è sempre un grande futuro ad aspettarci se solo sappiamo preparare al meglio il suo arrivo.