Quali sono i progetti di HTA in Europa?

Health Technology Assessment

Secondo la definizione del Ministero della Salute italiano, l’Health Technology Assessment (HTA) è «un approccio multidimensionale e multidisciplinare per l’analisi delle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia attraverso la valutazione di più dimensioni quali l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto sociale e organizzativo. L’obiettivo è quello di valutare gli effetti reali e/o potenziali della tecnologia, sia a priori che durante l’intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che l’introduzione o l’esclusione di un intervento ha per il sistema sanitario, l’economia e la società».

L’HTA è nata nel 1976 negli Stati Uniti e in seguito si è diffusa in Europa, in America Latina e in Asia.

Lo sviluppo di molti nuovi farmaci negli ultimi anni è stato caratterizzato da un aumento di costi senza precedenti, che ha costretto i sistemi sanitari nazionali a ottimizzare ancora meglio le risorse a disposizione, nel tentativo di garantire il più possibile equità e universalità.

L’HTA completa e la Relative Effectiveness Assessment (REA) rapida, che valuta meno aspetti, sono entrate sempre più a far parte della procedura adottata dalle autorità nazionali per stabilire il prezzo e il rimborso delle tecnologie sanitarie. Vengono inoltre adottate dai policy maker per formulare politiche sanitarie che rispondano ai requisiti di sicurezza, efficacia, focus sul paziente e costo-efficacia.

La cooperazione sull’HTA a livello europeo

Le aziende che producono tecnologie sanitarie si trovano nella situazione di dover soddisfare i requisiti di ogni Paese, che variano notevolmente. Innanzitutto la costo-efficacia varia a seconda dei setting, così come il contesto politico e sanitario, le priorità nazionali e sociali. Inoltre i contenuti e la metodologia adottata per redigere l’HTA o la REA variano a seconda del sistema sanitario, dei processi di rimborso, della struttura socio-culturale e del PIL pro-capite.

Diversi Paesi europei hanno pertanto intrapreso un percorso per collaborare in merito all’HTA, al fine di incrementarne la qualità, l’efficienza e l’uso nei processi decisionali, ma sempre in accordo alle procedure e al quadro legislativo di ogni stato, secondo il motto “Evidence is global, decision is local”.

L’Unione Europea ha iniziato a dare impulso a progetti riguardanti la collaborazione sull’HTA a livello europeo nel 1993, arrivando a definirla una priorità nel 2004 e continuando tuttora a promuoverli e finanziarli.

Due enti sono responsabili di condurre la cooperazione sull’HTA:

  • l’HTA network, a cui partecipano tutti gli stati membri dell’Unione Europea, oltre a Islanda e Norvegia. Si tratta della “testa pensante” dell’organismo, che ha il compito di produrre policy paper e discutere sulle potenziali aree di collaborazione;
  • EUnetHTA Joint Action, a cui prendono parte Norvegia, Svizzera e tutti gli stati membri dell’UE ad eccezione del Lussemburgo. È il “braccio”, la componente scientifica e tecnica che esegue quanto deciso dall’HTA network.

Box. Articolo 15

Direttiva 2011/24/UE del Parlamento Europeo e del Consiglio del 9 marzo 2011 concernente l’applicazione dei diritti dei pazienti relativi all’assistenza sanitaria transfrontaliera

Sinteticamente, afferma che:

  • l’UE promuove lo scambio di informazioni tra stati relativamente all’HTA
  • i principi della HTA network sono: trasparenza, obiettività, indipendenza delle perizie, correttezza procedurale e opportune consultazioni degli stakeholder
  • uno degli obiettivi è evitare la duplicazione delle valutazioni
  • l’Unione Europea contribuisce a finanziare gli aspetti amministrativi e tecnici, lo sviluppo e la condivisione dei metodi di valutazione dell’HTA, la condivisione delle informazioni, anche da parte di tutti gli stakeholder, la comunicazione tra l’HTA network e l’UE
  • le misure intraprese dall’HTA network non devono interferire con i poteri decisionali dei singoli stati membri in tema sanitario

L’HTA network

L’HTA network prende le mosse dalla Decisione di Esecuzione della Commissione nel 2013 per dare attuazione all’articolo 15 della direttiva europea del 2011 concernente l’applicazione dei diritti dei pazienti relativi all’assistenza sanitaria transfrontaliera (Box).

Si tratta di una rete che connette gli enti che si occupano di HTA. Comprende anche un network di stakeholder (HTA Network Stakeholder Pool) in qualità di osservatori, tra cui pazienti, health provider (come Società medico-scientifiche), payer e industrie. Beneficia del supporto scientifico e tecnico dell’EUnetHTA Joint Action.

L’HTA Network ha il compito di fornire raccomandazioni sui meccanismi scientifici e tecnici di cooperazione.

In un reflection paper sui prodotti farmaceutici del 2016, suggeriva diverse aree di possibile collaborazione, successivamente sviluppate, almeno in parte, dalla EUnetHTA Joint Action 3:

  • fase premarketing:
    • early dialogues/consulenza scientifica tra aziende produttrici, enti regolatori e di HTA;
    • definizione e descrizione dell’applicazione di unmet medical need e innovazioni terapeutiche;
    • sviluppo di piani per aumentare i livelli di evidenza;
    • programmi di horizon scanning per identificare terapie emergenti con potenziale valore aggiunto;
    • promozione di ricerca e dialogo con gli stakeholder;
    • promozione della cooperazione sulle metodologie di HTA usate;
  • ingresso sul mercato:
    • condivisione delle informazioni tra enti regolatori e di HTA per identificare la popolazione eleggibile per un dato trattamento;
    • condivisione precoce delle informazioni tra enti regolatori e di HTA per accelerare l’accesso a nuovi farmaci da parte dei pazienti;
    • standardizzazione dei report di valutazione;
  • fase post-marketing:
    • stilare linee guida per il disegno degli studi post-marketing;
    • sviluppare dei late dialogues con l’azienda produttrice;
    • collaborazione sulla generazione di dati di real world;
  • altre aree di possibile cooperazione:
    • farmaci orfani;
    • medicina personalizzata;
    • vaccini;
    • coinvolgimento dei pazienti e del personale sanitario;
    • Patient Reported Outcome/qualità di vita;
    • esplorazione dei possibili canali di comunicazione tra EUnetHTA, enti che si occupano di HTA, autorità nazionali competenti ed EMA;
    • definizione delle modalità di partecipazione di tutti gli stakeholder nell’interazione tra enti regolatori e di HTA;
    • garanzia di trasparenza da parte di tutti gli stakeholder.

EUnetHTA

Su proposta della Commissione europea e del Consiglio dei ministri, nel 2005 è stato avviato il progetto European Network for Health Technology Assessment 1 (EUnetHTA 1). Esso connette organizzazioni nominate dai governi, agenzie regionali e organizzazioni no-profit che producono o contribuiscono all’HTA. Inizialmente costituita da 35 organizzazioni con un orizzonte temporale di azione previsto sino al 2008, si è in seguito espansa sino a comprendere 81 organizzazioni facenti parte di 29 diversi Paesi europei. Al primo progetto sono seguiti altri 4, come illustrato in tabella.

Nome progetto

Orizzonte temporale

Budget investito

Obiettivi

EUnetHTA Project

2006-2008

n.r.

Esaminare possibilità, vantaggi e svantaggi di una collaborazione tra più Paesi

EUnetHTA Collaboration

2009

n.r.

Implementare la collaborazione permanente dei Paesi europei sull’HTA ponendo le basi per una Joint Action

EUnetHTA JA1

2010-2012

6.000.000 €

Realizzare una cooperazione efficace e sostenibile sulla valutazione delle tecnologie sanitarie in Europa

EUnetHTA JA2

2012-2015

9.500.000 €

Rafforzare l’applicazione pratica mediante lo sviluppo di strumenti e approcci alla collaborazione tra stati europei sull’HTA

Definire meglio i modi per creare una struttura sostenibile per l’HTA in Europa

Sviluppare una strategia generale, corredata da proposte di principi e di maniere per l’implementazione, per una collaborazione europea sull’HTA sostenibile, secondo i requisiti definiti nell’articolo 15 della direttiva europea del 2011 concernente l’applicazione dei diritti dei pazienti relativi all’assistenza sanitaria transfrontaliera (Box)

EUnetHTA JA3

2016-2020

20.000.000 €

Sulla base dei risultati ottenuti nelle precedenti Joint Action, sviluppare una collaborazione europea volontaria e sostenibile fornendo informazioni sull’HTA in modo obiettivo, affidabile, tempestivo e confrontabile

Preparare il terreno agli sviluppi successivi al 2020

Storia di EUnetHTA

JA = Joint Action; n.r. = non riportato

EUnetHTA si basa sui principi di universalità delle cure, accesso alle cure di buona qualità, equità, solidarietà e sussidiarietà nell’Unione Europea. Intende inoltre raggiungere una buona efficienza nella produzione di HTA per poter garantire la sostenibilità ai sistemi sanitari, e usare come metodi la miglior evidenza, standard metodologici comuni, fiducia e trasparenza.

Si occupa, inoltre, di favorire la produzione e il corretto uso di HTA. EUnetHTA, fungendo da piattaforma indipendente basata sull’evidenza, consente alle agenzie di HTA di condividere informazioni e metodi sull’HTA, gestendo al contempo la comunicazione con tutti gli stakeholder. Sviluppa infine alleanze per rafforzare le evidenze alla base dell’HTA e usare le migliori competenze scientifiche disponibili.

Aggiornamenti: conferenza del 9 luglio 2018

Il 9 luglio 2018 si è tenuta a Bruxelles una conferenza sul tema “The way forward for HTA cooperation – the views of stakeholders”. Si sono riuniti più di 300 policy maker, healthcare provider, rappresentanti di associazioni di pazienti e altri esperti. In tale occasione gli stakeholder hanno confermato il loro supporto alla cooperazione europea nell’ambito dell’HTA, auspicandone una crescita a livello di strutturazione, sostenibilità ed efficienza. L’obiettivo è consentire ai pazienti di accedere il più in fretta possibile alle migliori cure disponibili, ma anche risparmiare, consentendo una maggior sostenibilità dei sistemi sanitari. Parallelamente si andrebbero anche a ottenere maggiori qualità, potere predittivo e trasparenza.

Sono state fornite raccomandazioni in merito alla necessità di:

  • coinvolgere pazienti e medici, per garantire maggiore trasparenza e maggior attenzione al paziente. Per aumentare l’utilità dei loro interventi, potrebbe essere utile investire nella loro formazione;
  • generare evidenze che tengano conto dei bisogni dei pazienti e dei decision maker dei sistemi sanitari, obiettivi raggiungibili mediante il mantenimento della trasparenza;
  • gestire l’incertezza della fase post-marketing, traendo le evidenze dai registri e dai dati di real world.

Il lavoro di tutti gli stakeholder sarà particolarmente importante anche per la fase che della cooperazione HTA europea che inizierà dal 2020.

Il rafforzamento della cooperazione a partire dal 2020

A gennaio 2018 la Commissione Europea ha presentato una proposta per rafforzare ulteriormente la cooperazione sull’HTA dopo il 2020 in merito a:

  1. valutazioni cliniche congiunte dei farmaci (joint clinical assessment);
  2. consultazioni scientifiche congiunte fornite dagli organismi di HTA alle aziende produttrici (joint scientific consultations o early dialogues o dialoghi precoci);
  3. identificazione delle tecnologie sanitarie emergenti più promettenti (horizon scanning o esercizio di allerta precoce);
  4. cooperazione volontaria su altri aspetti.

Rimarrebbero appannaggio dei singoli stati le valutazioni di aspetti non clinici (economici, sociali ed etici) e le attribuzioni di prezzi e rimborsi.

Nell’ottica della riduzione dei tempi e degli sprechi, i singoli stati non potrebbero più effettuare le valutazioni cliniche dei farmaci, ma dovrebbero basarsi unicamente sui report derivanti dai joint clinical assessment.

Gli stakeholder verrebbero coinvolti in tutte le forme di cooperazione sopra descritte e verrebbero riuniti in un network.

Queste proposte, benché ispirate da principi condivisi, non incontrano il favore di tutti, in quanto i vari stati presentano notevoli differenze nella scelta degli elementi da considerare nelle valutazioni cliniche (endpoint, ruolo degli stakeholder, qualità delle evidenze, metodi, ecc.). Inoltre, anche se gli aspetti clinici verrebbero considerati una volta sola a livello europeo, rimarrebbero comunque da eseguire le singole valutazioni degli aspetti non clinici e dunque non potrebbe essere garantita quella tempestività nell’accesso alle cure che ci si auspicava.

Tale proposta deve ancora essere vagliata dal Parlamento e dal Consiglio.

Bibliografia di riferimento