Tempi di autorizzazione di prezzi e rimborso farmaci. Jommi: “Positiva novità il report Aifa”

L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha recentemente pubblicato i risultati di un’analisi sulle “Tempistiche di autorizzazione delle procedure di prezzi e rimborso dei farmaci relativamente al triennio 2018-2020”. Si tratta di un tema molto caldo. La lentezza dei tempi di approvazione e quindi dell’arrivo dei nuovi farmaci nella pratica clinica sono spesso lamentati sia dai produttori che dai pazienti. Approfondiamo il delicato argomento insieme a Claudio Jommi, Professor of Practice in Health Policy presso SDA Bocconi School of Management.

Claudio JommiProfessor Jommi, di quanti giorni si sono ridotti i tempi di approvazione dei medicinali?

Un primo aspetto che vorrei sottolineare, prima di rispondere alla domanda, è che per la prima volta, a mia conoscenza, Aifa ha prodotto un report specifico sui tempi di gestione delle procedure di P&R (Prezzo e Rimborso). Questo è molto importante: è un passo verso la trasparenza e la rendicontazione dell’attività di un’agenzia pubblica. Sui tempi di gestione della procedura di P&R sono diversi i contributi pubblicati negli ultimi anni, ma è la prima volta che viene reso pubblico un report direttamente dall’agenzia.

Venendo al quesito, a mia conoscenza non esistono report analoghi pubblicati nel passato da Aifa e non è possibile effettuare un confronto con il triennio precedente. Ciò che emerge dal documento di Aifa è una riduzione del tempo necessario a chiudere la procedura di valutazione tecnica e la negoziazione di P&R, ovvero del tempo intercorso tra l’inizio della procedura (chiusura della verifica amministrativa) e la fine della procedura, cui segue la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina di P&R.

Secondo i dati Aifa, questa tempistica si è ridotta, per le procedure non riferite a generici, da una media di 274 giorni per le procedure avviate nel 2018, a 241 per quelle avviate nel 2019 a 163 giorni per le procedure iniziate nel 2020. I dati annuali non sono comunque confrontabili: la valutazione dei tempi è stata effettuata sulle procedure effettivamente concluse (e/o per le quali sono disponibili tutti i dati per il calcolo dei tempi): tali procedure vanno dal 94% al 57% di quelle avviate, rispettivamente, nel 2018 e nel 2020. Per il 2020 c’è un bias di selezione in quanto sono molto più numerose le procedure non ancora concluse e con tempi, quindi, più lunghi.

Il confronto internazionale IQVIA/EFPIA (Patients W.A.I.T. Indicator) fornisce dati su serie storiche più lunghe. I dati di confronto a livello europeo dello studio W.A.I.T. fanno riferimento ai tempi intercorrenti tra approvazione a livello Ue (o locale nel caso di stati non membri Ue) e disponibilità formale del farmaco a carico di terzi pagatori pubblici (per l’Italia, pubblicazione della Determina di P&R in G.U.). Tale studio include solo nuove molecole (sono quindi escluse le nuove indicazioni di prodotti già esistenti e i generici). I dati evidenziano da una parte un tendenziale ma non importante allungamento dei tempi medi (da 383 giorni nel triennio 2014-2016 a 418 giorni nel triennio 2016-2019), dall’altra tempi inferiori a quelli in media rilevati nei 29 Paesi considerati.

L’Italia presenta tempi superiori, tra i principali paesi europei, solo a Germania, che di fatto prevede la rimborsabilità immediata una volta che il prodotto è approvato anche a livello nazionale, e Inghilterra, in cui si fa riferimento alla raccomandazione del Nice (National Institute for Health and Care Excellence), o ai dati di vendita nel caso di farmaci non soggetti a tale valutazione.

I confronti internazionali richiedono però ancora più attenzione rispetto all’analisi dei trend nazionali. Ad esempio, i tempi rilevati in Francia sono mediamente più lunghi, ma alcuni farmaci sono soggetti a programmi di accesso precoce antecedente all’approvazione del farmaco (Atu – Autorisation Temporaire d’Utilisation fino a luglio 2021; Aap – Autorisation d’Accès Précoce – da luglio 2021), che non vengono rilevati nel database IQVIA/EFPIA.

È importante segnalare anche che, nel confronto europeo, l’Italia è il quinto paese per incidenza dei nuovi farmaci formalmente rimborsati dal sistema pubblico, con un valore (75%) inferiore, tra i principali Paesi Europei, alla sola Germania (88%). Ovviamente l’Italia, come la Spagna, risente degli ulteriori step di valutazione a livello regionale: per quanto in alcune regioni il sistema dei prontuari regionali sia stato superato, permangono importanti differenze nell’accesso a livello regionale. Le statistiche sopra citate fanno riferimento alle procedure nazionali di P&R.

Ritiene ci sia ancora spazio per ulteriori riduzioni dei tempi di autorizzazione? Su quali punti del processo pensa posa agire Aifa?

La valutazione dei farmaci e il processo negoziale non sono semplici e richiedono del tempo, anche se la durata del processo sembra essere ancora lontana dai 180 giorni massimi previsti e il dato, positivo, relativo alle procedure avviate nel 2020 risente del bias già evidenziato.

Ci possono essere margini di miglioramento. I tempi di pubblicazione in G.U. potrebbero essere ridotti senza che questo vada a discapito della qualità della valutazione.

Possono essere poi previste procedure più rapide di valutazione per i farmaci che rispondono ad un rilevante bisogno insoddisfatto (assenza di alternative terapeutiche e rilevanza della patologia target). Una discussione aperta delle principali criticità del dossier di P&R in fase antecedente all’approvazione europea, una volta ottenuta la Positive Opinion del CHMP, può aiutare a favorire la valutazione e negoziazione successive. La proposta di unificare le due commissioni, oltre che essere disallineata con quanto avviene nella maggior parte degli altri paesi e introdurre il rischio di una valutazione tecnico-scientifica condizionata dalle previsioni di impatto sulla spesa, non è detto che produca un accorciamento dei tempi di valutazione e negoziazione.

Nell’ambito di un’ulteriore ottimizzazione delle procedure, pensa possa essere utile anche la collaborazione da parte delle aziende? Su quali fronti?

Le imprese possono accelerare i tempi di sottomissione dei dossier di P&R, anche se la nuova normativa prevede un’azione potenzialmente proattiva di Aifa nell’avvio della procedura negoziale. Le aziende possono poi contribuire ad accelerare il processo, sottomettendo proposte economicamente vantaggiose in caso di farmaci che non generano valore aggiunto ma che forniscono comunque il vantaggio di offrire un’alternativa terapeutica a pazienti e medici.

Si tratta di scelte non semplici, visto che le strategie di pricing vengono comunque decise a livello sovra-nazionale. Tuttavia, vista la sempre più frequente uscita ravvicinata di farmaci per la stessa indicazione terapeutica, accelerare l’ingresso sul mercato a prezzi relativamente più bassi, può fornire dei vantaggi in termini di volumi.

Un’ultima battuta sulla posizione dell’Italia in ambito europeo. Ci sono Paesi che fanno peggio di noi, ma anche altri che sono più veloci nell’approvare i nuovi farmaci. Possiamo trarre qualche insegnamento dall’estero per migliorarci?

È indubbio che i tempi di accesso siano più rapidi dove esiste una regolazione dei prezzi indiretta (Uk) ed ex post rispetto al lancio del farmaco (Germania). In entrambi i paesi il processo è poi fortemente strutturato e gestito ‘ex ante’: in Inghilterra è fondamentale la cosiddetta “fase di scoping” in cui vengono definiti gli elementi cardine dei dossier che le imprese inviano poi a Nice.

In Germania è prevista una fase di interazione anticipata tra la Commissione Federale (G-BA) e le imprese per la discussione di aspetti critici tra cui la scelta del comparatore rispetto al quale viene valutato il valore terapeutico aggiunto del farmaco in lancio.

Introdurre poi delle forme di automatismo, come la legittimità di chiedere un premio di prezzo solo quando il valore aggiunto assume una certa dimensione o range di valori soglia alla costo-efficacia, pur in un contesto comunque di flessibilità negoziale, può evitare un allungamento dei tempi.

In ogni caso non è solo la ‘rapidità’ di accesso al lancio ad essere rilevante. Ciò che è importante è mettere nelle condizioni di chi gestisce poi la spesa per farmaci, nel caso italiano le Regioni, di non effettuare ulteriori rivalutazioni ai fini dell’accesso: ad esempio, report sintetici a valle del processo negoziale che illustrino il razionale delle decisioni prese, possono favorire, considerando anche la presenza delle Regioni nelle commissioni, un rapido accesso a livello locale.