Luciana Ballini: “La governance dei dispositivi medici in Italia: analisi e prospettive”

Intervista a Luciana Ballini, presidente Assemblea Plenaria EUnetHTA

Innanzitutto, partiamo dall’attualità: a suo parere, ci sono degli spunti che si potrebbero cogliere dall’emergenza COVID-19 per la governance dei dispositivi medici?

Per rispondere a questa domanda non dispongo di strumenti scientificamente validati, ma solo della mia opinione personale. Queste situazioni di emergenza ci confermano quanto sia importante non aver destinato risorse a investimenti e acquisti di limitato valore. In presenza di rischio di scarsità di beni necessari, strumenti appropriati per gli acquisti centralizzati possono garantire qualità e quantità adeguate, sorvegliare l’equità di distribuzione e accesso, proteggere gli enti locali da eventuali speculazioni evitando loro corse ad approvvigionamento in solitario, magari anche a scapito uno dell’altro.

Su tutt’altro piano, circostanze come questa consentono di svincolarsi da tradizionali meccanismi di equilibrio tra domanda e offerta e logiche di mercato, per intraprendere un approccio solidaristico attraverso il quale, in maniera tempestiva e snella, produzione e distribuzione si dirigono verso le situazioni di maggior bisogno, per poi velocemente dirottarsi verso altre, mano a mano che l’emergenza migra da una zona all’altra. In questo senso, la lista dei dispositivi medici (DM) essenziali per gestire l’emergenza COVID-19 fornita dall’Organizzazione Mondiale della Sanità potrà supportare gli stati a verificare le proprie disponibilità rispetto ai propri bisogni, per uno sforzo congiunto teso ad assicurare approvvigionamenti nel momento e nel luogo di maggiore necessità.

In tema di ricerca e sviluppo, infine, è fortemente auspicabile che per i DM, come per i farmaci, vengano coordinate e condivise la raccolta e l’analisi dei dati clinici per creare e comunicare tempestivamente la conoscenza scientifica di cui c’è urgente bisogno.

Ci ricorda come è nato il documento di governance dei dispositivi medici e come è stato elaborato?

Il documento è nato su mandato del Tavolo tecnico di lavoro istituito dal Ministro della salute Giulia Grillo nel luglio del 2018 con il compito di elaborare proposte innovative per la governance dei farmaci e dei dispositivi medici.

Abbiamo inteso governance come il “buon governo”, vale a dire una gestione di tutte le tipologie di risorse impegnate nell’ambito dei dispositivi medici secondo i principi di efficacia, sicurezza, equità e sostenibilità. Il documento sui DM è stato quindi elaborato avendo come punto di partenza i problemi e le criticità che rendono difficoltoso il rispetto di questi principi durante l’intero percorso dei dispositivi medici, dalla immissione nel mercato fino al loro utilizzo nell’assistenza.

Gli obiettivi del documento di governance riguardano l’ottimizzazione delle attività di coordinamento strategico e la regolamentazione delle relazioni tra i diversi stakeholders, il governo della spesa, il potenziamento del sistema di vigilanza e il governo della domanda e dell’offerta. Può illustrarci in sintesi quali sono le principali indicazioni del documento e quali aspetti si propongono di migliorare?

L’esigenza di maggiore coordinamento delle relazioni deriva dalla attuale mancanza di una strategia, spesso sostituita da modalità contingenziali di relazionarsi con un settore caratterizzato da complessità ed espansione incrementali. Il documento ha sottolineato la necessità di un processo di assegnazione delle attività rigoroso, trasparente e attento alle incompatibilità di funzioni, avendo evidenziato e documentato come il susseguirsi nel tempo di norme dettate da una necessità immediata, piuttosto che da un disegno di lungo orizzonte, abbia contribuito a creare frammentazione e duplicazione di ruoli, contraddizioni e una limitata capacità di risposta da parte degli enti preposti.

Per potenziare il sistema di vigilanza e il buon governo della spesa è necessario migliorare gli strumenti già disponibili

Per il potenziamento del sistema di vigilanza e per il buon governo della spesa si è riscontrata la necessità di migliorare gli strumenti già disponibili. Innanzitutto, un vero e proprio riordino del sistema per la classificazione di dispositivi medici al fine di assicurare che tutte le informazioni pertinenti siano visibili a tutti gli operatori del SSN, superando i vincoli di confidenzialità. Questo riordino dovrà consentire il raggruppamento in cluster omogenei di prodotti sovrapponibili per funzione e destinazione d’uso e la definizione dei prezzi di riferimento, al fine di supportare i soggetti appaltanti a predisporre i lotti di riferimento e a promuovere la competitività nell’offerta. Se messo a regime, il sistema prevede il posizionamento dei DM di nuova immissione all’interno dei cluster esistenti con implicita accettazione del prezzo di riferimento. L’auspicio è di ottenere una maggiore trasparenza dei processi di approvvigionamento e un contrasto alle differenziazioni di prezzo per i medesimi prodotti tra aree geografiche interne, tra mercato nazionale ed europeo e tra settore pubblico e privato.

Nei casi in cui il produttore non ritenga che un proprio nuovo dispositivo appartenga ad un cluster già esistente, il prodotto è sottoposto ad una valutazione tecnico scientifica comparativa (Health Technology Assessment – HTA) che ne dimostri il valore aggiunto per riconoscerne il carattere di innovatività.

Per implementare un buon governo della domanda e dell’offerta, è necessario che il sistema sanitario sia in grado di esprimere una domanda qualificata. La capacità di far interagire l’offerta con l’espressione di una domanda si sviluppa e rafforza anche attraverso la qualificazione delle relazioni tra il settore produttivo, i professionisti del sistema sanitario e i cittadini e pazienti.

Il mercato dei DM è estremamente vario ed è un settore che si sta qualificando sempre di più, con un’altissima intensità di rinnovamento che non sempre è però riconducibile alla reale innovazione. Due aspetti rivestono un’importanza fondamentale: il riconoscimento dell’innovazione e la sostenibilità della spesa. Come è possibile gestirli in maniera efficiente per la sanità pubblica?

L’alta intensità di rinnovamento che caratterizza il settore dei DM non è sempre riconducibile ad una reale innovazione, che si caratterizza per la comprovata capacità di rispondere ad un bisogno clinico e/o assistenziale attualmente insoddisfatto o inadeguatamente soddisfatto. Un contesto dominato dall’offerta, alla quale si cerca a posteriori di rapportare una domanda, crea un rumore di fondo che non facilita il riconoscimento della reale innovazione fondato sul suo valore sia clinico che assistenziale aggiuntivo. Anche le iniziative di prioritarizzazione sono dominate dall’offerta, all’interno della quale si tenta di individuare le priorità, mentre sarebbe più utile definire i bisogni prioritari del sistema sanitario ed esprimere una committenza. Un importante impulso alla innovazione e alla sua sostenibilità può derivare non tanto dal distinguere le tecnologie utili da quelle meno utili, ma dall’incentivare lo sviluppo delle tecnologie considerate necessarie. La sostenibilità dell’innovazione si ottiene anche evitando di destinare risorse a beni di scarso valore.

La sostenibilità dell’innovazione si ottiene anche evitando di destinare risorse a beni di scarso valore

Qual è il ruolo dell’HTA nella governance dei DM?

L’Health Technology Assessment rafforza la capacità di esprimere una domanda qualificata. Posizionando l’innovazione nel percorso di cura, è in grado di coglierne la potenzialità di modificare l’assistenza e di migliorarne sostanzialmente l’esito. L’HTA fornisce quindi le informazioni utili a stabilire se e quanto una tecnologia sia necessaria. La raccolta sistematica e l’analisi delle evidenze scientifiche che confrontano il dispositivo medico con i suoi comparatori consente di verificare se vi è una differenza e se questa differenza sia clinicamente rilevante. Attraverso la valutazione della qualità dei dati analizzati si stabilisce il livello di certezza con cui ci si attende che quel valore aggiunto si manifesti nella pratica clinica e assistenziale corrente.

L’HTA conferisce trasparenza ai processi decisionali che, quando informati dall’HTA, prendono in considerazione la necessità e la dimostrata superiorità di efficacia e/ sicurezza del dispositivo medico, la ragionevolezza dei costi rispetto al valore aggiunto, l’appropriatezza organizzativa necessaria a garantire il replicarsi dei risultati attesi, e le azioni che il sistema sanitario deve intraprendere sia per valutare potenziali diseguaglianze che la tecnologia potrebbe causare, sia per assicurare l’equità di accesso da parte di tutti coloro che ne possono trarre beneficio. La trasparenza del processo decisionale consente a tutti gli interessati – pazienti, professionisti e produttori – di valutare la legittimità della decisione presa.

Il monitoraggio post-marketing e i real world data possono avere un peso anche per i DM, e quale contributo possono apportare?

L’onere della prova del valore aggiunto di un dispositivo medico è a carico del produttore che, per avere riconosciuto il carattere di innovatività, deve sottoporre a valutazione le proprie evidenze cliniche. Il peso della dimostrazione scientifica viene spesso posto in contrapposizione all’incentivazione allo sviluppo e alla tempestività di accesso alle innovazioni. Senza volersi addentrare in questa ormai datata polemica, è utile sottolineare che in un sistema di “buon governo” occorre decidere sulla base della credibilità delle prove e non sulla base della potenzialità teorica. Non è quindi l’HTA a rallentare l’accesso all’innovazione, bensì il ritardo con cui vengono resi disponibili i dati scientifici. La discrepanza tra i requisiti per ottenere una autorizzazione al mercato da parte degli enti regolatori e i requisiti per l’autorizzazione all’utilizzo nell’assistenza ha contribuito ad accentuare questa tensione. Tuttavia la valutazione di un dispositivo medico secondo i metodi dell’HTA consente di riconoscerne le potenzialità di valore aggiunto e di qualificare l’eventuale residua incertezza riscontrata dalle prove disponibili. L’individuazione dei gap conoscitivi e la valutazione dei rischi permette di raccomandare un’introduzione controllata di un’innovazione attraverso l’utilizzo condizionato dalla raccolta delle prove necessarie a completare il profilo di efficacia e sicurezza della tecnologia. Secondo questo approccio si possono assumere rischi calcolati in presenza di potenziali benefici altamente rilevanti, incentivando una ricerca clinica basata sulla collaborazione tra produttori e sistema sanitario.

Non è l’HTA a rallentare l’accesso all’innovazione ma il ritardo con cui i dati scientifici vengono resi disponibili

Stanno per entrare in vigore i nuovi regolamenti europei per i DM: che impatto avranno sulle indicazioni contenute nel documento di governance?

I nuovi regolamenti europei potrebbero avere un ruolo rilevante nel promuovere questo tipo di relazioni. Tra le diverse modifiche introdotte, l’obbligo di fornire dati clinici di sicurezza ed efficacia, al fine di ottenere l’autorizzazione al commercio dei dispositivi ad alto rischio, rappresenta per taluni settori una novità. Ci sarà quindi l’opportunità di migliorare e ottimizzare i processi di autorizzazione alle sperimentazioni cliniche, oltre che di stabilire collaborazioni più strutturare e maggiormente presidiate e trasparenti tra sviluppatori di dispositivi medici e utilizzatori (professionisti e pazienti). Il nuovo regolamento europeo non richiede dati comparativi di efficacia e sicurezza, necessari per stabilire il valore aggiunto, ma una precoce collaborazione consente di raccogliere dati che soddisfino i requisiti sia degli enti regolatori che dei sistemi sanitari, velocizzando i tempi di valutazione e di accesso alle innovazioni.

Un secondo elemento molto rilevante è l’obbligo di tracciabilità dei dispositivi che potrà incentivare l’ammodernamento degli strumenti informativi necessario a rispettare tale obbligo e a potenziare il nostro sistema di vigilanza e sicurezza dei dispositivi medici.

La sfida maggiore sta nel cambiamento nei contenuti delle relazioni tra PA e produttori

In conclusione, quali sono le sfide più pressanti che il settore dei DM deve affrontare, dal punto di vista sia della pubblica amministrazione, sia delle aziende produttrici?

La sfida sta nel cambiamento nei contenuti delle relazioni. I produttori non possono aspettarsi un riconoscimento di merito basato solo sulla potenzialità teorica dei propri prodotti ma dovranno costruire una base scientifica solida. Il sistema sanitario dovrà dimostrare di conoscere a fondo i propri bisogni, e quindi di riconoscere tempestivamente l’innovazione, assumendosi anche la responsabilità di esprimere una committenza. L’impegno congiunto verso un’offerta di valore consentirà una domanda in grado di sostenere l’innovazione, anche attraverso la necessaria flessibilità nelle diverse fasi di sviluppo dall’utilizzo sperimentale all’utilizzo consolidato nella pratica clinica.